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4岁罕见病患儿在上海获批“临床急需临时进口用药”，今完成首次注射 2025-04-17

今日（4月17日），在国家药品监督管理局和上海市药品监督管理局大力支持下，上海交通大学医学院附属新华医院成功为一名4岁软骨发育不全患儿曦曦注射了国内首例通过特殊进口通道获批的靶向药物伏索利肽（Vosoritide）。新华医院是上海市罕见病诊治中心、上海儿童罕见病诊治中心、上海市罕见病诊疗质量控制中心